Lasmiditan, Crizanlizumab, Ervebo, Givosiran... Jakie nowe leki przynosi rok 2020?

 

W niedawnym materiale Jakie nowe leki przyniósł nam rok 2019? skupiliśmy się na tym, co dobrego wydarzyło się w ubiegłym roku w kontekście nowych terapii. Dzisiaj zajmiemy się natomiast 4 ważnymi preparatami, które mogą zostać zarejestrowane w roku 2020 r. (oczywiście, w tym względzie opieramy się nie na pewności, ale wysokim prawdopodobieństwie). Terapie te odznaczają się nie tylko wysoką skutecznością, ale także w mogą zostać uznane za przełom. Dlaczego? 

 

Leki przeciwmigrenowe (znów) w natarciu

 

W zeszłym roku światło dzienne ujrzały 3 ważne przeciwciała monoklonalne skuteczne w leczeniu migreny (więcej o tym Czy w końcu doczekamy się przełomu w leczeniu migreny?). W tym roku może się z kolei pojawić nowy agonista receptora serotoninowego – 5-HT1F, który – jak wiemy – w patogenezie migreny odgrywa kluczową rolę.

 

Lasmiditan, bo o nim mowa, działa podobnie do tryptanów, jest jednak bardziej selektywny i posiada znacznie korzystniejszy profil bezpieczeństwa – nie powoduje m. in. nadmiernego zwężenia naczyń krwionośnych, co może mieć fundamentalne znaczenie dla chorych ze współistniejącymi chorobami układu krążenia.

 

Przeciwciało monoklonalne w anemii

 

Crizanlizumab. Lek uznawany za przełom w terapii niedokrwistości sierpowatokrwinkowej - choroby wrodzonej, której podłoża należy szukać w nieprawidłowej budowie hemoglobiny. W jej przebiegu powstaje tzw. hemoglobina S, która nie może w pełni spełniać swojej podstawowej funkcji związanej z przenoszeniem cząsteczek tlenu. Crizanlizumab łączy się z P-selektyną – czynnikiem odpowiedzialnym za rozwój powikłań naczyniowych u pacjentów z tym rzadkim rodzajem anemii. Będzie więc leczył, ale i zapobiegał jeden z głównych objawów tej choroby (do tej pory w tym celu stosowano m. in. przetaczanie krwi).

 

Pierwsza na świecie szczepionka przeciwko gorączce Ebola

 

Mowa o Ervebo. Preparat zawiera zmodyfikowany za pomocą metod biologii molekularnej tzw. wirus wektor z wbudowaną, powierzchniową otoczkę wirusa Ebola. W ramach badań klinicznych szczepionkę podano około 16 000 osób w Afryce, Europie i USA. Stosowano ją także w trakcie epidemii gorączki Ebola w Demokratycznej Republice Konga w ramach tzw. compassionate use (stosowanie leków, które nie zostały jeszcze zarejestrowane). Szczepienie okazało się w pełni skuteczne – żadna z zaszczepionych osób nie zachorowała na Ebolę.

 

Lek w postaci  materiału genetycznego

 

Mowa o givosiranie. Jest to tzw. interferujące RNA, które hamuje w wątrobie syntezę enzymów nadmiernie produkujących neurotoksyczne metabolity. Czynniki te odpowiadają z kolei za ciężkie i niekiedy powikłane napady u pacjentów z ostrą przerywaną porfirią

 

Ostra porfiria przerywana jest chorobą rzadką. Pacjenci posiadają ograniczoną zdolność syntezy hemu stanowiącego kluczowy element budowy hemoglobiny. W przypadku zwiększonego zapotrzebowania organizmu na ten czynnik, dochodzi do syntezy toksycznych metabolitów, które z kolei wywołują silne i długotrwałe napady bólu.

 

Przygotował zespół zatrzymajpacjenta.pl